Santé Canada vise à moderniser les présentations de médicaments biologiques

Santé Canada a fait deux annonces visant à moderniser et à rationaliser les présentations de médicaments biologiques biosimilaires ou novateurs. Le ministère recueille jusqu’au 8 septembre 2025 des commentaires concernant la nouvelle ligne directrice proposée.

Ce que vous devez savoir

• Santé Canada a publié une nouvelle ligne directrice à l’intention de l’industrie en lien avec les récentes modifications apportées au Règlement sur les aliments et drogues qui visent à rationaliser et à moderniser les exigences de présentation relatives aux nouveaux médicaments.
• Une version provisoire d’une ligne directrice distincte concernant la présentation de médicaments biosimilaires a également été publiée pour consultation¹. Si elle est adoptée, les fabricants de médicaments biosimilaires ne seront plus tenus de mener des essais cliniques comparatifs sur l’efficacité et l’innocuité de leur produit avant sa mise en marché.
  • Cette modification réduirait le temps d’élaboration de médicaments biosimilaires, ce qui pourrait accélérer leur commercialisation.
  • Les parties prenantes ont jusqu’au 8 septembre 2025 pour commenter la ligne directrice proposée.

Moderniser et rationaliser les exigences de présentation relatives aux médicaments biologiques

Nouvelle ligne directrice visant l’ensemble des médicaments biologiques

En novembre 2024, Santé Canada a publié des modifications au Règlement sur les aliments et drogues, y compris un nouveau titre 4 consacré aux produits biologiques². Le titre 4 (les Nouvelles dispositions) remplace les dispositions qui dataient des années 1950 et 1960 et qu’il considérait comme désuètes, trop prescriptives et inutilement spécifiques au produit. Le ministère a déclaré que le but des Nouvelles dispositions est d’offrir une approche flexible en matière de réglementation des médicaments biologiques qui est fondée sur les résultats, y compris une approche moderne pour l’établissement des exigences de présentation. Les Nouvelles dispositions sont entrées en vigueur le 1^er juillet 2025.

Bien que le titre 4 ait été remplacé dans son entièreté, une nouvelle ligne directrice précise que les Nouvelles dispositions n’entraîneront pas pour le moment de changement important en ce qui concerne les exigences de présentation. Cette nouvelle ligne directrice vise à faciliter la transition des fabricants entre les exigences réglementaires aux termes des anciennes et des nouvelles dispositions du titre 4. Elle vise également à clarifier la manière dont les exigences des anciennes dispositions s’intègrent dans le nouveau cadre réglementaire.

Santé Canada a insisté sur le fait que, bien que le libellé ait été mis à jour pour être moins prescriptif, les pratiques actuelles ne changeront pas pour le moment. En fait, les Nouvelles dispositions ont été conçues pour entériner l’approche actuelle de Santé Canada en matière de surveillance des médicaments biologiques dans un cadre réglementaire moderne. Précédemment, par exemple, Santé Canada exigeait occasionnellement des rapports périodiques sur la qualité pour certains médicaments en fonction d’une approche discrétionnaire et fondée sur le risque. Cette pratique est désormais enchâssée dans les nouvelles dispositions et offre notamment à Santé Canada une plus grande marge de manœuvre en ce qui concerne l’imposition de la production de ces rapports et des modalités qui s’y rapportent.

Consultation sur la version provisoire de la ligne directrice sur les médicaments biosimilaires

Santé Canada a également pris des mesures pour moderniser et rationaliser les exigences en matière de présentation pour les médicaments biosimilaires. Conformément aux pratiques actuelles du ministère, les exigences proposées en matière de présentation pour les médicaments biosimilaires ne sont pas énoncées dans les Nouvelles dispositions, mais plutôt dans une nouvelle ligne directrice à l’intention de l’industrie. Plusieurs modifications ont été proposées et Santé Canada a ouvert une consultation jusqu’au 8 septembre 2025 pour permettre aux parties intéressées de soumettre leurs commentaires.

Voici certaines des modifications proposées :

• Accent sur la similarité structurelle. Dans l’ensemble de la ligne directrice, l’accent est mis sur l’établissement d’une « grande similarité » entre le médicament biosimilaire et le médicament biologique canadien de référence. On a ajouté de nouvelles sections sur la manière dont les fabricants de médicaments biosimilaires peuvent établir cette similarité avec un médicament biologique canadien de référence ou avec une autre norme de référence.
• Délaissement des essais cliniques comparatifs. On a éliminé une déclaration antérieure sur l’importance des essais cliniques d’efficacité ou d’innocuité en mettant l’accent sur les études comparatives de pharmacologie clinique. Il n’est plus nécessaire d’établir l’absence de différences cliniques; les fabricants doivent plutôt établir une grande similarité entre les médicaments, ce qui révèle un virage général vers la similarité structurelle en tant qu’élément clé des demandes d’autorisation des médicaments biosimilaires.
• Indications fondées uniquement sur la similarité. Actuellement, une « explication détaillée justifiant scientifiquement » une indication proposée doit être fournie dans les demandes d’autorisation de médicament biosimilaire soumises à Santé Canada, et les indications sont examinées et approuvées au cas par cas. Toutefois, dans la ligne directrice proposée, cette exigence a été remplacée par une approbation d’indications fondée principalement sur l’établissement d’un « degré élevé de similarité » avec le médicament biologique canadien de référence.
• Exigences réduites en matière d’étiquetage. On a retiré l’exigence d’inclure certains renseignements dans les monographies de médicaments biosimilaires, notamment une déclaration indiquant que les indications sont accordées compte tenu de la similarité établie avec un médicament biologique de référence, ainsi qu’un tableau illustrant les données comparatives sur lesquelles est fondée l’approbation.
• Modifications du plan de gestion des risques. On a précisé que le plan de gestion des risques d’un médicament biosimilaire devrait être basé sur le plan de gestion des risques du médicament biologique canadien de référence ainsi que sur les problèmes de sécurité propres au médicament biosimilaire.

Les modifications proposées concordent avec plusieurs déclarations faites par Santé Canada au cours des dernières années où celui-ci minimisait l’importance des études cliniques pour étayer les demandes d’autorisation des médicaments biosimilaires. Par exemple, lors d’un webinaire organisé en 2023 par la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA), un porte-parole de Santé Canada a souligné que l’exigence d’études cliniques comparatives d’efficacité pouvait être levée si certains renseignements pharmacodynamiques étaient disponibles et qu’à cette date, neuf médicaments biosimilaires avaient été approuvés au Canada sans données d’essais cliniques d’efficacité³. Les modifications proposées semblent consacrer cette approche comme la nouvelle approche par défaut au Canada.

Il semble également que les modifications de Santé Canada s’alignent sur une évolution similaire à la FDA – qui a proposé des mises à jour de ses lignes directrices éliminant l’obligation des fabricants de médicaments biosimilaires de fournir des études cliniques de substitution⁴ – et à l’Agence européenne des médicaments – qui a publié de nouvelles lignes directrices prévoyant une voie pour l’approbation des médicaments biosimilaires sans études comparatives d’efficacité⁵. Santé Canada s’efforce généralement d’emprunter la même voie que ses homologues lorsqu’il estime que de tels changements à la réglementation ne compromettraient pas la santé et la sécurité de la population canadienne. Il semblerait que le ministère adopte actuellement une telle approche avec sa nouvelle ligne directrice sur les médicaments biosimilaires.

Prochaines étapes

Les parties intéressées ont jusqu’au 8 septembre 2025 pour soumettre leurs commentaires concernant la nouvelles ligne directrice proposée. La date de publication de la version définitive du document n’est pas encore connue.