Un projet de cadre réglementaire pour mieux soutenir les essais cliniques novateurs au Canada

En décembre, Santé Canada a rendu public un projet de Règlement sur les essais cliniques, lequel établirait un nouveau cadre réglementaire pour les essais cliniques portant sur des drogues pour usage humain. Ce règlement, qui remplacerait le régime en vigueur, vise à favoriser l’accès à des thérapies nouvelles et novatrices, tout en simplifiant les processus et en améliorant l’efficacité réglementaire.

Ce que vous devez savoir

• Le projet de règlement n’est pas encore en vigueur. La période de consultation publique concernant ce projet et la ligne directrice connexe prendra fin le 19 avril 2026 (la date initiale était le 20 mars 2026, mais elle a été repoussée). Les parties intéressées peuvent soumettre leurs commentaires par l’intermédiaire de la Gazette.
• Ce règlement remplacerait et améliorerait le cadre actuel pour les essais cliniques portant sur des drogues. Il aborde notamment l’autorisation des essais cliniques, les obligations des parties responsables, la déclaration d’effets indésirables, les procédures postérieures aux essais ainsi que la révocation ou la suspension des autorisations.
• Santé Canada a également élaboré, en parallèle, une ébauche de ligne directrice à l’intention des promoteurs d’essais cliniques concernant les plans d’action démographique (PAD) sur l’analyse comparative fondée sur le sexe et le genre Plus (ACSG Plus). Bien qu’un tel plan ne constitue pas une exigence réglementaire, Santé Canada encourage fortement les promoteurs à en soumettre un afin de favoriser la conception d’essais inclusifs.

Rendez-vous sur torys.com pour en savoir plus sur les exigences proposées.

Projet de règlement sur les essais cliniques

Portée du règlement, nouvelles obligations applicables aux parties nouvellement définies et comité national d’éthique de la recherche

Le règlement proposé s’appliquerait aux « essais cliniques portant sur des drogues pour usage humain »¹. Selon une définition élargie, le « promoteur » s’entend de la personne qui conduit, seul ou avec d’autres personnes, un essai clinique et qui prend en charge sa conduite générale.

La définition de « chercheur » est également élargie afin d’inclure un plus grand éventail de professionnelles et professionnels de la santé (par exemple, les infirmières et infirmiers praticiens) susceptibles d’être responsables, auprès du promoteur, de la conduite de l’essai clinique à un lieu d’essai clinique². En vertu de la réglementation actuelle, seuls les médecins et les dentistes peuvent être considérés comme des chercheurs qualifiés. Cette nouvelle définition offre une plus grande souplesse dans le choix des lieux d’essais cliniques et favorise la mise en œuvre d’essais cliniques décentralisés.

Le projet de règlement définit le « fournisseur de service » comme la personne qui agit pour le compte du promoteur ou du chercheur afin d’exécuter une ou plusieurs activités liées à l’essai. Bien que le promoteur demeure ultimement responsable de la conduite de l’essai conformément à la loi, cette modification aurait pour effet d’assujettir directement les organisations de recherche contractuelle (ORC) au nouveau cadre réglementaire.

Les comités d’éthique de la recherche (CÉR) continueront d’exercer le mandat que leur confère actuellement le Règlement sur les aliments et drogues, soit veiller à la protection des droits, de la sécurité et du bien-être des participantes et participants. Le projet de règlement introduit toutefois de nouvelles dispositions concernant la composition des CÉR. L’une des modifications les plus importantes consiste à reconnaître le rôle des CÉR nationaux dans l’encadrement des essais. Le recours à de tels comités permettrait de simplifier l’examen éthique des essais réalisés dans plusieurs établissements en autorisant une approbation des protocoles et des formulaires de consentement, unique et non liée à un site précis. Cette approche réduirait considérablement les dédoublements, allégerait le fardeau des promoteurs et favoriserait un accès plus rapide aux essais.

Autorisation des essais cliniques

Exigences relatives à la demande

Le projet de règlement regroupe les exigences actuelles en matière de demande en une demande unique. Celle-ci doit comprendre le protocole complet, l’information sur les risques et les avantages figurant dans le formulaire de consentement éclairé, ainsi qu’un formulaire d’attestation rempli par un directeur médical ou scientifique au Canada confirmant que l’essai est conforme au règlement et aux bonnes pratiques cliniques. Lorsqu’un promoteur propose d’adopter une approche sélective pour la tenue de registres sur les réactions indésirables à une drogue destinée aux essais cliniques, sa demande doit inclure des données probantes suffisantes sur le profil d’innocuité de la drogue afin de justifier cette approche. Le protocole doit également préciser les types de réactions indésirables susceptibles de survenir lors de l’essai clinique, ainsi que les modalités de mise en œuvre de l’approche sélective.

Processus d’autorisation

En vertu du cadre actuel prévu par le Règlement sur les aliments et drogues, la vente et l’importation de drogues utilisées dans le cadre d’un essai clinique sont autorisées par défaut dans les 30 jours suivant la réception de la demande par la ministre de la Santé. Aux termes du projet de règlement, la ministre doit délivrer une autorisation contingente et transmettre un avis écrit dans les sept jours suivant la présentation de la demande par le promoteur. Cette autorisation contingente ne permet pas au promoteur de mener l’essai ni d’importer ou de vendre un médicament; elle peut cependant devenir une autorisation complète à l’expiration d’un délai de 30 jours en l’absence d’une objection de la ministre. Pour les essais complexes ou ceux visant des populations de participants vulnérables, la ministre peut prolonger la période d’examen à 60 jours au moyen d’un avis transmis au promoteur.

La ministre peut assortir l’autorisation d’un essai clinique de conditions particulières afin d’atténuer les risques ou exiger des renseignements supplémentaires pour mieux gérer les incertitudes liées aux risques recensés. Ces conditions peuvent notamment prévoir la soumission plus fréquente de rapports sur l’innocuité ou l’efficacité, l’ajustement des critères d’inclusion ou d’exclusion, l’adaptation des populations à l’étude tout au long de l’essai, ou encore la soumission des résultats finaux des études en cours (essais cliniques ou suivant la mise en marché) dans d’autres territoires correspondants relevant de la compétence de cette autorité.

Exigences relatives à la conduite d’un essai clinique sur un site et changements après l’autorisation

À l’instar du régime actuel, la conduite d’un essai clinique n’est autorisée sur un site d’essai particulier qu’une fois l’approbation du CÉR obtenue et les coordonnées du chercheur et du CÉR transmis à la ministre. Les promoteurs doivent informer la ministre de certains changements apportés aux renseignements déjà fournis (par exemple, une modification apportée au protocole qui ne porte pas sur le risque pour la santé des participants à l’essai) dans un délai de 15 jours suivant ces changements, au moyen d’un avis ou d’une demande de modification de l’autorisation. Les modifications plus importantes (notamment celles touchant la sécurité des participantes et participants, la conception de l’étude, l’innocuité de la drogue ou les essais cliniques basés sur le protocole maître et les sous-études) obligent le promoteur à interrompre l’essai clinique et à présenter une demande de modification, laquelle fera l’objet d’une nouvelle période d’examen de 30 jours par la ministre. Le transfert d’une autorisation de conduite d’essai clinique à un nouveau promoteur nécessite l’approbation de la ministre.

Avis des réactions indésirables à une drogue

Le projet de règlement complète les exigences en matière de déclaration des réactions indésirables à une drogue en permettant à la ministre de demander des fiches d’observation et des rapports de synthèse relatifs à un sujet de préoccupation portant sur une réaction indésirable à une drogue. Il exige également que le promoteur fournisse des renseignements sur toute réaction indésirable grave portée à sa connaissance après la fin ou l’interruption d’un essai clinique. Cette obligation de déclaration s’appliquerait pendant une période pouvant aller jusqu’à 15 ans, et le promoteur doit signaler toute réaction indésirable grave à la ministre dans les sept jours après avoir pris connaissance de l’information.

Suspension, rétablissement et révocation

Afin de renforcer la surveillance fondée sur les risques, le projet de règlement permet à la ministre de suspendre une autorisation lorsqu’elle dispose de motifs raisonnables, notamment dans les cas suivants :

• la conduite de l’essai clinique aura vraisemblablement pour effet de causer un risque inacceptable pour la santé des participants, ou la drogue n’a pas la possibilité d’avoir un effet thérapeutique bénéfique pour l’être humain;
• le promoteur, un chercheur ou un fournisseur de service a enfreint toute disposition de la Loi ou du règlement proposé;
• le promoteur ne s’est pas conformé à une condition imposée par l’autorisation.

Si la ministre a l’intention de suspendre un essai clinique, elle doit envoyer au promoteur un avis écrit indiquant les motifs de la suspension. Le promoteur aurait alors la possibilité d’aviser par écrit la ministre à l’égard de la suspension projetée. Si le promoteur fournit dans les 30 jours les renseignements démontrant que les seuils d’autorisation sont respectés ou que la situation donnant lieu à la suspension projetée a été corrigée, la ministre ne pourra pas procéder à la suspension.

La ministre peut toutefois suspendre immédiatement un essai clinique si elle a des motifs raisonnables de croire qu’une telle mesure est nécessaire pour prévenir un préjudice à l’égard de la santé d’un participant à un essai clinique ou d’une autre personne.

Les essais de phase IV (c’est-à-dire les études menées au moyen d’un médicament commercialisé dans ses conditions d’utilisation approuvées) demeurent dispensés des exigences d’autorisation, mais doivent respecter les exigences de tenue de dossiers, de déclaration des réactions indésirables à la drogue et aux autres obligations prévues par le projet de règlement. Le nouveau cadre confère en outre à la ministre le pouvoir explicite d’ordonner à un promoteur dispensé de mettre fin à un essai pour des motifs raisonnables (semblables à ceux décrits ci-dessus).

Bonnes pratiques cliniques, déclaration et autres activités

Le projet de règlement apporte des mises à jour aux exigences relatives aux bonnes pratiques cliniques, notamment en mettant l’accent sur la fiabilité des résultats, en veillant à ce que la population étudiée corresponde aux objectifs de l’essai, en imposant le respect des conditions de toute autorisation, en exigeant la désignation d’une ou d’un médecin ou dentiste qualifié responsable des soins aux participantes et participants, et en permettant l’obtention d’un consentement éclairé « documenté » plutôt que strictement écrit.

Les promoteurs demeurent tenus d’obtenir un consentement éclairé documenté de toutes les personnes participant à un essai. Toutefois, le projet de règlement prévoit une dispense de consentement lorsque l’objectif de l’essai concerne une situation d’urgence médicale, à condition que le consentement soit obtenu ultérieurement, dès que possible.

À l’instar du cadre actuel, le règlement proposé prévoit des règles d’étiquetage pour les drogues à l’étude ainsi que des exigences en matière de tenue de dossiers portant notamment sur les versions du protocole, les réactions indésirables (sous réserve de certaines exceptions), les renseignements sur l’inscription des participantes et participants, la manipulation des drogues, les approbations des CÉR et la documentation connexe. Le promoteur devra conserver tous les dossiers d’essais cliniques pendant au moins 15 ans après la fin de l’essai.

Plan d’action démographique sur l’analyse comparative fondée sur le sexe et le genre Plus dans les demandes d’essais cliniques

Parallèlement au projet de règlement, Santé Canada a publié une ébauche de ligne directrice précisant ses attentes à l’égard des promoteurs en ce qui concerne la présentation volontaire d’un PAD sur l’ACSG Plus. Ces lignes directrices visent à appuyer des pratiques d’essais cliniques inclusives, en veillant à ce que les facteurs démographiques qui se recoupent soient pris en compte de façon appropriée tout au long du cycle de vie de l’essai, tout en contribuant à la mise en œuvre du Plan d’action sur l’ACSG Plus du gouvernement fédéral. Le PAD sur l’ACSG Plus est la méthode d’analyse utilisée pour évaluer comment divers facteurs (tels que le sexe, l’âge, le genre, l’origine raciale ou ethnique, l’autochtonie, la présence d’un handicap ou autre) influent sur la manière dont les initiatives du gouvernement fédéral sont vécues par les Canadiens. Cette méthode aide Santé Canada à assurer la pertinence et l’inclusivité des recherches, des politiques, des programmes et des services mis en place en matière de santé.

Bien que la soumission d’un tel plan ne soit pas obligatoire, Santé Canada encourage fortement les promoteurs à l’inclure dans leur demande d’autorisation d’essai clinique. Lorsqu’un plan sur l’ACSG Plus ne peut être fourni, Santé Canada recommande aux promoteurs de présenter clairement les considérations épidémiologiques, les contraintes de faisabilité, l’homogénéité de la population et les défis des maladies rares. L’ébauche de ligne directrice propose en outre des approches visant à promouvoir une participation équitable dans la conception des essais, afin de produire des résultats d’essais cliniques valides, significatifs et qui peuvent être généralisés.

Prochaines étapes

Les parties intéressées sont invitées à formuler des commentaires sur le projet de règlement et l’ébauche de ligne directrice d’ici le 19 avril 2026 (date limite reportée du 20 mars 2026). À l’issue de cette consultation, Santé Canada publiera un rapport provisoire intitulé « Ce que nous avons entendu », qui présentera les principaux constats et thèmes dégagés des commentaires reçus, et tiendra compte de ces observations dans la finalisation du nouveau cadre. Voici comment soumettre vos commentaires :

• Les commentaires sur le projet de règlement peuvent être soumis par l’intermédiaire de la Gazette du Canada, Partie I.
• Les commentaires sur les ébauches de lignes directrices peuvent être soumis au moyen du formulaire de rétroaction en ligne destiné aux parties prenantes ou par courriel à l’adresse bpsip-bpspiconsultation@hc-sc.gc.ca. Veuillez indiquer dans l’objet : « Modernisation du cadre des essais cliniques – commentaires sur la consultation des lignes directrices ». Pour en savoir plus, consultez Santé Canada.